全球首例人体内基因编辑试验实施

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17日，美国科学杂志在线版报道了人类医学史上的一个里程碑:科学家首次尝试直接编辑人体内的基因。他们将基因编辑工具注入一名44岁患者的血液中，通过永久改变基因来治愈严重的遗传疾病。

据11月20日的《科技日报》报道，这项临床试验在旧金山的加利福尼亚大学完成。受试者是布赖恩·马德尔，一位44岁的亨特综合征患者。亨特综合征是一种罕见的危及生命的遗传病，由基因突变引起。患者细胞的代谢废物无法分解，在组织和器官中积累，最终产生功能障碍。

Mad接受的基因编辑工具是锌指核酸酶，而不是crispr，后者已被广泛关注。与后者相比，锌指核酸酶具有更早的“资格”，被认为是第一代基因编辑工具，定位序列更长，操作相对复杂，基因编辑的准确性更高。

在这种治疗中，非致病性性腺相关病毒将携带两个锌指核酸酶和一个正常基因，并直接到达患者的肝细胞。到达后，锌指核酸酶将准确地找到“工作位置”，像剪刀一样切断dna双链，并把正常基因填充进去。通过dna的自我修复机制，原始的dna片段将接受新的正常基因。

在之前的“基因疗法”中，科学家在培养皿中编辑人体细胞，然后将它们注射回人体，而不是直接编辑病人的dna。然而，以往的治疗方法存在着一些问题，如治疗范围有限、部分治疗无效等。新疗法的结果将在三个月后得到答案，一旦成功，它将推动基因疗法进入全面发展阶段。

目前，该实验引起了一些关注:虽然锌指核酸酶的安全性已经过测试，动物模型也收到了良好的反馈，但仍存在不可预测的副作用。然而，参与批准该项目的美国国家卫生研究院的官员说，到目前为止，没有证据表明这种治疗是危险的，所以不应该有恐惧。