美国有望批准首个癌症基因疗法

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中国证券报:美国食品和药物管理局专家委员会12日一致支持一种基于改造患者自身免疫细胞的白血病疗法，为美国政府批准首个癌症基因疗法铺平了道路。

据新华社7月13日报道，美国药品管理局癌症药物咨询委员会当天以10票对0票通过了瑞士诺华公司命名为CTL 019的治疗方案，用于治疗3至25岁的复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。咨询委员会的建议仅在美国食品和药物管理局批准时作为参考，但通常会被采纳。

019是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞疗法。它首先从在免疫反应中起重要作用的病人身上收集T细胞，然后重新编程。获得的T细胞含有嵌合抗原受体，该受体可以识别和攻击癌细胞，因此它们可以重新注入患者体内进行治疗。

根据诺华公司最近进行的一项临床试验，83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTl019治疗3个月后完全或部分缓解，治疗1年后复发率为64%，生存率为79%。

诺华肿瘤公司的首席执行官布鲁诺·卢思·特里吉尼在一份声明中说:“这个委员会一致推荐CTL 019，这使我们更接近于为有需要的患者提供第一个具有商业许可的CAR-T疗法。

b细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤疾病。原始细胞的异常增殖会聚集在骨髓中，抑制正常的造血功能。这种疾病的治疗选择有限，儿童和青少年的5年无复发生存率仅为10%至30%。

抗逆转录病毒疗法是一种广泛关注的癌症疗法。除了诺华公司，美国风筝制药公司和朱诺号治疗公司也在开发CAR-T产品。然而，今年早些时候，由于临床试验中几名脑水肿患者死亡，朱诺治疗公司正式终止了对成人复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的基因治疗临床试验。

在上述委员会投票之前，风筝制药公司的首席执行官阿里·卢贝伦(Ali Luberedgren)发表了一篇博文，称今天他是诺华最热情的啦啦队长，这次投票不是为了商业或竞争，而是为了推广一项具有改变癌症治疗潜力的激动人心的技术。

朱诺治疗公司也向诺华公司表示祝贺，称这是卡氏疗法的一个里程碑。最重要的是，这对孩子和他们的家庭来说是个好消息！